АQShda dunyodagi eng qimmat doriga ruxsat etildi, uning bitta dozasi — 4,25 mln dollar. Bu dori bolalarning kam uchraydigan va oʼlim xavfi yuqori kasalligini davolash uchun qoʼllaniladi, deb xabar berdi Scripps News.

Gap Orchard Therapeutics kompaniyasi ishlab chiqqan Lenmeldy dori vositasi haqida boryapti. Bu dori metaxromatik leykodistrofiya (MLD) bilan xastalangan bolalarni davolash uchun yagona vosita boʼlib qolmoqda.

Metaxromatik leykodistrofiya davosi yoʼq nasliy kasallik boʼlib, А arilsulfataza (АRSА) fermenti yetishmovchiligiga olib keluvchi gen mutatsiyasi bilan bogʼliq. Buning oqibatida hujayralarda sulьfatidlar deb ataluvchi zaharli yogʼlar toʼplanib qoladi. Ular nerv tolalari atrofidagi yogʼ qoplamini yemirishni boshlaydi. Oqibatda bolaning nerv tizimi buzilishi va butunlay ishdan chiqib, oʼlimga olib kelishi mumkin.

Аksariyat hollarda kasallik kechikkan MLD sifatida tasniflanadi, yaʼni simptomlari 6 oylikdan 2 yoshgacha davrda paydo boʼlishni boshlaydi. Bu toifaga mansub bolalar 5 yoshgacha vafot etadi.

Boshqa holatlarda yuvenil MLD kuzatilib, kasallikning bu toifasiga mansub bemorlar simptomlar paydo boʼlganidan soʼng 6–14 yil davomida vafot etadi.

FDA klinik sinovida 37 nafar bolalar ishtirok etdi. Ularga dorining bir dozasi berildi. Tadqiqot shuni koʼrsatdiki, preparatni qoʼllash mazkur preparatni qabul qilmagan bolalarga nisbatan jiddiy harakat buzilishi yoki oʼlim xavfini sezilarli darajada kamaytirdi.

Va FDA maʼlumotlariga koʼra, terapiya bilan davolangan bolalarning 71 foizi 5 yoshida boshqalar yordamisiz yura olgan, 85 foizi esa normal IQ va nutq koʼrsatkichlariga ega boʼlgan.

Bugungi kunda Lenmeldy yuqoridagi har ikki toifa MLD xastaligi uchun yagona dori vositasi sanaladi. Yangi dori bemorlarga, simptomlarni kamaytirgan holda, koʼproq umr koʼrish imkonini beradi, deyiladi xabarda.