Дунёдаги энг қиммат дори рўйхатга олинди
АҚШда дунёдаги энг қиммат дорига рухсат этилди, унинг битта дозаси — 4,25 млн доллар. Бу дори болаларнинг кам учрайдиган ва ўлим хавфи юқори касаллигини даволаш учун қўлланилади, деб хабар берди Scripps News.
Гап Orchard Therapeutics компанияси ишлаб чиққан Lenmeldy дори воситаси ҳақида боряпти. Бу дори метахроматик лейкодистрофия (МЛД) билан хасталанган болаларни даволаш учун ягона восита бўлиб қолмоқда.
Метахроматик лейкодистрофия давоси йўқ наслий касаллик бўлиб, А арилсулфатаза (АРСА) ферменти етишмовчилигига олиб келувчи ген мутацияси билан боғлиқ. Бунинг оқибатида ҳужайраларда сульфатидлар деб аталувчи заҳарли ёғлар тўпланиб қолади. Улар нерв толалари атрофидаги ёғ қопламини емиришни бошлайди. Оқибатда боланинг нерв тизими бузилиши ва бутунлай ишдан чиқиб, ўлимга олиб келиши мумкин.
Аксарият ҳолларда касаллик кечиккан МЛД сифатида таснифланади, яъни симптомлари 6 ойликдан 2 ёшгача даврда пайдо бўлишни бошлайди. Бу тоифага мансуб болалар 5 ёшгача вафот этади.
Бошқа ҳолатларда ювенил МЛД кузатилиб, касалликнинг бу тоифасига мансуб беморлар симптомлар пайдо бўлганидан сўнг 6–14 йил давомида вафот этади.
ФДA клиник синовида 37 нафар болалар иштирок этди. Уларга дорининг бир дозаси берилди. Тадқиқот шуни кўрсатдики, препаратни қўллаш мазкур препаратни қабул қилмаган болаларга нисбатан жиддий ҳаракат бузилиши ёки ўлим хавфини сезиларли даражада камайтирди.
Ва ФДA маълумотларига кўра, терапия билан даволанган болаларнинг 71 фоизи 5 ёшида бошқалар ёрдамисиз юра олган, 85 фоизи эса нормал IQ ва нутқ кўрсаткичларига эга бўлган.
Бугунги кунда Lenmeldy юқоридаги ҳар икки тоифа МЛД хасталиги учун ягона дори воситаси саналади. Янги дори беморларга, симптомларни камайтирган ҳолда, кўпроқ умр кўриш имконини беради, дейилади хабарда.
