Ученые из Мичиганского университета здравоохранения и Детского центра опухолей головного мозга Чада Карра установили, что новый антираковый препарат ONC201 способен почти в 2 раза повысить выживаемость детей с агрессивными опухолями головного мозга. Их научная работа опубликована в журнале Cancer Discovery (CD).

Препарат был протестирован среди детей с диффузной срединной глиомой с мутацией H3 K27M. 71 пациент принимал участие в двух клинических испытаниях. Почти треть больных прожили дольше 2-х лет, хотя обычно выживаемость составляет 11-15 месяцев.

Зачастую диффузные срединные глиомы встречаются у детей и молодых людей. Облучение – единственный доступный метод лечения, но он не всегда эффективен, так как способен повредить области мозга с важными функциями.

Ученые рассказали, что препарат ONC201 проник в опухолевые клетки и повлиял на их митохондрии — структуры, которые отвечают за выработку клеточной энергии. Результат: у пациентов увеличилось количество вещества L-2HG, выделяемого раковыми клетками, который замедлял их деление. Другими словами, препарат фактически противодействовал эффекту мутации H3K27M.

«Это невероятно сложная опухоль для лечения. До этого исследования было проведено более 250 клинических испытаний, которые не смогли улучшить результаты», — говорит старший автор, доктор медицинских наук, доцент детской нейроонкологии и клинический научный директор Детского центра опухолей головного мозга Чада Карра Карл Кошманн.