BioMarin Pharmaceutical объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А. По мнению экспертов, терапия препаратом в случае его выхода на рынок может стоить до $3 млн, что сделает лекарство самым дорогим в мире.

«Одобрение Roctavian в качестве первой генной терапии тяжелой гемофилии А может изменить способ лечения взрослых, основанный на многолетнем контроле кровотечения после однократной инфузии», – сказал доктор Стивен Пайп, профессор педиатрии и патологии Мичиганского университета и исследователь третьей фазы КИ препарата. 

Roctavian – первая генная терапия для лечения гемофилии А. Действующее вещество Roctavian, valoctocogene roxaparvovec, основано на вирусе, который содержит ген фактора VIII; после введения пациенту в виде разовой инфузии ожидается, что он перенесет ген фактора VIII в клетки печени, что позволит им вырабатывать недостающий фактор VIII. Это помогает крови легче сворачиваться и сокращает количество кровотечений. Пока неизвестно, как долго длится лечебный эффект от этой разовой инфузии у отдельного пациента. Устойчивый положительный эффект лечения в течение двух лет после однократной инфузии был зарегистрирован примерно у 100 пациентов в основном исследовании. У нескольких пациентов эффект продлился до пяти лет.

Одобрение FDA основано на данных исследования, которое длилось более трех лет. Всего в исследовании приняли участие 134 человека, что делает его на сегодняшний день крупнейшим в своем роде.

В 2022 году Европейская комиссия выдала условное регистрационное удостоверение препарату Roctavian для лечения взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А, препарат также получил статус орфанного препарата в ЕС. Цена препарата в Европе составит около €1,5 млн.