BioMarin Pharmaceutical xabar berishiga ko`ra, Oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) kattalardagi gemofiliya A ni davolash uchun Roctavian (roxaparvovec-rvox valoctocogen) ni tasdiqlaganini eʼlon qildi. Mutaxassislarning fikricha, agar u bozorga kirsa, preparat bilan terapiya narxi 3 million dollargacha boʼlishi mumkin. Uni dunyodagi eng qimmat preparat deb aytish mumkin.

"Roctavianning ogʼir gemofiliya A uchun birinchi gen terapiyasi sifatida maʼqullanishi bir martalik infuziondan keyin qon ketishini uzoq muddatli nazorat qilish asosida kattalarni davolash usulini oʼzgartirishi mumkin", dedi preparatning tadqiqotchisi, doktor Stiven Pip, Michigan pediatriya va patologiya universiteti professori.

Roctavian - gemofiliya A uchun birinchi gen terapiyasi. Roctavianning faol moddasi roxaparvovec-rvox valoctocogen, VIII omil genini oʼz ichiga olgan virusga asoslangan. Bemorga bitta infuzia kiritilgandan soʼng, u VIII omil genini jigar hujayralariga oʼtkazishi kutiladi, bu esa ularni yetishmayotgan omil VIII ishlab chiqarishga imkon beradi. Bu qonning osonroq ivishiga yordam beradi va qon ketishini kamaytiradi. Ushbu bitta infuziyaning terapevtik taʼsiri qancha davom etishi hali maʼlum emas. Asosiy tadqiqotda 100 ga yaqin bemorda bitta infuziyadan soʼng ikki yil davomida barqaror davolash foydasi haqida xabar berilgan. Baʼzi bemorlarda taʼsir besh yilgacha davom etdi.

Uch yildan ortiq davom etgan tadqiqotda jami 134 kishi ishtirok etdi va bu bugungi kungacha boʼlgan eng katta tadqiqot hisoblanadi.

2022 yilda Yevropa Komissiyasi Roctavian ogʼir gemofiliya A bilan ogʼrigan katta bemorlarni davolash uchun shartli marketing ruxsatnomasini berdi va preparat Yevropa Ittifoqida orfan dori sifatida belgilandi. Yevropada dori narxi taxminan €1,5 millionga teng boʼladi.