BioMarin Pharmaceutical хабар беришига кўра, Озиқ-овқат ва фармацевтика идораси (FDA) катталардаги гемофилия A ни даволаш учун Roctavian (roxaparvovec-rvox valoctocogen) ни тасдиқлаганини эълон қилди. Мутахассисларнинг фикрича, агар у бозорга кирса, препарат билан терапия нархи 3 миллион долларгача бўлиши мумкин. Уни дунёдаги энг қиммат препарат деб айтиш мумкин.

"Roctavianнинг оғир гемофилия A учун биринчи ген терапияси сифатида маъқулланиши бир марталик инфузиондан кейин қон кетишини узоқ муддатли назорат қилиш асосида катталарни даволаш усулини ўзгартириши мумкин", деди препаратнинг тадқиқотчиси, доктор Стивен Пип, Мичиган педиатрия ва патология университети профессори.

Roctavian - гемофилия A учун биринчи ген терапияси. Roctavianнинг фаол моддаси roxaparvovec-rvox valoctocogen, VIII омил генини ўз ичига олган вирусга асосланган. Беморга битта инфузиа киритилгандан сўнг, у VIII омил генини жигар ҳужайраларига ўтказиши кутилади, бу эса уларни йетишмаётган омил VIII ишлаб чиқаришга имкон беради. Бу қоннинг осонроқ ивишига ёрдам беради ва қон кетишини камайтиради. Ушбу битта инфузиянинг терапевтик таъсири қанча давом этиши ҳали маълум эмас. Aсосий тадқиқотда 100 га яқин беморда битта инфузиядан сўнг икки йил давомида барқарор даволаш фойдаси ҳақида хабар берилган. Баъзи беморларда таъсир беш йилгача давом этди.

Уч йилдан ортиқ давом этган тадқиқотда жами 134 киши иштирок этди ва бу бугунги кунгача бўлган энг катта тадқиқот ҳисобланади.

2022 йилда Европа Комиссияси Roctavian оғир гемофилия A билан оғриган катта беморларни даволаш учун шартли маркетинг рухсатномасини берди ва препарат Европа Иттифоқида орфан дори сифатида белгиланди. Европада дори нархи тахминан €1,5 миллионга тенг бўлади.