"Kapalak-bolalar" uchun dunyoda ilk bor topikal gen terapiyasi tasdiqlandi
Terini kapalak qanotlaridek nozik qiladigan, kamdan-kam uchraydigan bullyozli epidermoliz kasalligi bilan tugʼilgan chaqaloqlar, nihoyat, kasallikning genetik sababini hal qiluvchi innovatsion davolash usullaridan foydalanish imkoniyatiga ega boʼladilar.
Krystal Biotech tomonidan ishlab chiqilgan Vyjuvek (beremagen geperpavek) FDА tomonidan olti oylik va undan katta yoshdagi distrofik bullyozli epidermoliz (DBE) bilan ogʼrigan bemorlar uchun mahalliy davolash uchun preparat sifatida tasdiqlandi.
Bullyozli epidermoliz — bu orfan kasallik boʼlib, terida va shilliq pardalarda pufakchalar va eroziya hosil boʼlishi, terining zaifligi va yengil mexanik shikastlanishga sezgirligi bilan kechadigan genetik teri kasalligi.
Vyjuvek — genetik kodning kerakli "boʼlagini" teriga etkazish uchun immunogen boʼlmagan modifikatsiyalangan 1-turdagi oddiy gerpes virusi qoʼllaniladigan gen terapiyasi preparati. Yaʼni, COL7A1 geni bevosita teri hujayralariga yetkaziladi. Preparat faqat shikastlangan teriga qoʼllanilishi mumkin.
“Bir bemor tuzalib ketgandan keyin, u birinchi marta choʼmilish va qattiq ogʼriqni boshdan kechirmasdan chalqancha uxlash imkoniyatiga ega boʼla oldi ”, dedi asosiy tadqiqotni oʼtkazgan olimlardan biri.
Аfsuski, Vyjuvek muntazam foydalanishni talab qiladi, chunki u odatda "klassik" gen terapiyasi dori vositalaridan farqli oʼlaroq, bullyozli epidermolizni toʼliq davolamaydi.
Krystal Biotech kompaniyasi bir flakon Vyjuvekning narxi 24,250 dollar boʼlishini eʼlon qildi. Bemorga yiliga oʼrtacha 26 flakon kerak boʼladi. Bir yillik davolanish taxminan 631 000 dollar yoki, davlat tomonidan taqdim etiladigan majburiy chegirmalardan soʼng, 485 000 dollarni tashkil qiladi.
Аyni paytda mamlakatimizda ana shunday tashxis bilan tugʼilgan 360 nafardan ortiq bola roʼyxatga olingan. Ular doimiy parvarishga, eʼtiborga muhtoj. Sogʼliqni saqlash vazirligi huzuridagi Respublika ixtisoslashtirilgan dermatologiya, venerologiya va kosmetologiya ilmiy-amaliy tibbiyot markazi negizida ochilgan Markaziy Osiyoda yagona gen dermatozlarini davolash boʼyicha tibbiy boʼlimda ana shunday irsiy kasallik tashxisi qoʼyilgan bolalarga tegishli bepul tibbiy yordam koʼrsatib kelinmoqda.
